Dzieci ze SMA

Nie wiem czy widzialyscie, na siepomaga jest ostatnio wysyp dzieci ze SMA   strasznie przykro patrzeć na takie maluszki, które mogą nie dożyć 2 roku życia. Rozwiązaniem dla nich jest terapia genowa. Jest Alex, Kacper, Patryk, Julka, Franio i drugi Kacperek. Wszystkie zbierają tak samo olbrzymią kwotę - 9 mln zł. 
Chciałabym was zachęcić do wpłaty na którekolwiek z tych dzieci- najlepiej na te, które maja jeszcze daleko do celu, bo np Alex ma stałych pomagaczy i lada dzień zbiórka się zakończy, ale wybór należy do was

Nie będę podawać linków, bo nawet nie wiem czy się da. Należy wejść na siepomaga i w wyszukiwarkę wpisać SMA , wtedy wyskoczą zbiórki tych dzieci.

Kazdej osobie, która wpłaci jakiś grosz z całego serca dziękuję I proszę o podbicia posta

Jest jeszcze Marysia i drugi Franio. Tylko, że Marysia nie zbiera na siepomaga. Zbiórka Alexa się udała to inni też próbują. Kacper zbierał pierwszy, ale przez pół roku nie doszli nawet do 50%, a jak Alexowi się udało to zaraz zaczęły się pojawiać kolejne zbiórki. To straszne, że ci rodzice są zmuszeni do czegoś takiego. A producent tego leku zamiast obniżyć cenę to wymyśla jakieś loterie... Wyliczanka- raz dwa trzy dziś nie umrzesz Ty... Co Novartis zrobi z tymi milionami? 

Wiem, ja wspieram Julke teraz. Biedne maluszki

To jest chore że zakładając zbiórkę można "zarobić" miliony, a uczciwie pracując zarabia się grosze. Nie pojmuje tego fenomenu. Polacy to bardzo bogaty naród. Czemu więc pensje są tak niskie... Zamiast się męczyć i ciężko pracować po prostu załóż zbiórkę, to ci wpłacą miliony za nic!!!

Koncern zarabia tyle, ile włożył w badania. Czy wy, które piszecie te komentarze, w ogóle macie pojęcie jak kosztowne są badania nad nowymi lekami? Dochodzenie do pozytywnych wyników badań i testów to są ogromne ilości osób zaangażowanych w proces badawczy i milion rzeczy po drodze. Kiedyś cena na pewno będzie niższa, powstaną być może generyki. Takie jest życie. 

5 godzin temu, Gość Łucja napisał:

To jest chore że zakładając zbiórkę można "zarobić" miliony, a uczciwie pracując zarabia się grosze. Nie pojmuje tego fenomenu. Polacy to bardzo bogaty naród. Czemu więc pensje są tak niskie... Zamiast się męczyć i ciężko pracować po prostu załóż zbiórkę, to ci wpłacą miliony za nic!!!

Lucja, miej smiertelnie chore dziecko a potem powiedz, ze Ci ludzie zbieraja na nic i zeby sie wzbogacic. Trzeba byc potworem by cos takiego chocby zasugerowac. Mam nadzieje, ze zle zrozumialam Twoj wpis. Nie zycze Ci bys kiedys stanela przed faktem, ze albo obcy ludzie pomoga Ci uzbierac jakas astronomiczna kwote na lek dla Twojej corki lub syna albo jego lub ja stracisz. Ty chyba nie masz dzieci. Ewentualnie jestes gigantycznie glupia.

Nie wpłacam na takie zbiórki ponieważ wiele z nich jest naciąganych. I już tłumaczę dlaczego. Terapia genowa jest terapią eksperymentalną, nadal jest w fazie badań, nie ma żadnego potwierdzonego przypadku, który całkowicie wyzdrowiałby ponieważ terapia genowa nie uzdrawia. Co więcej terapia genowa nie naprawia zniszczonych neuronów tylko na 5 lat  w połączeniu z wieloma innymi czynnikami może spowolnić chorobę. I rzecz najważniejsza. Terapię genową można zastosować tylko raz w życiu. A w Polsce refundowana jest Spinraza, który również, tak samo jak terapia genowa, spowalnia postęp choroby i może być podawana dłużej niż 5 lat. Dlatego właśnie nie wpłacam na takie zbiórki. 

4 godziny temu, NaugthyBitch napisał:

Nie wpłacam na takie zbiórki ponieważ wiele z nich jest naciąganych. I już tłumaczę dlaczego. Terapia genowa jest terapią eksperymentalną, nadal jest w fazie badań, nie ma żadnego potwierdzonego przypadku, który całkowicie wyzdrowiałby ponieważ terapia genowa nie uzdrawia. Co więcej terapia genowa nie naprawia zniszczonych neuronów tylko na 5 lat  w połączeniu z wieloma innymi czynnikami może spowolnić chorobę. I rzecz najważniejsza. Terapię genową można zastosować tylko raz w życiu. A w Polsce refundowana jest Spinraza, który również, tak samo jak terapia genowa, spowalnia postęp choroby i może być podawana dłużej niż 5 lat. Dlatego właśnie nie wpłacam na takie zbiórki. 

Nie wiem skąd masz takie dane, ale za takim lekiem stoi co najmniej kilkanaście lat badań na zwierzętach, a terapie eksperymentalne również są potrzebne, gdyby nie one, to nie byłoby na rynku leków na podstawowe choroby. Są już dzieci, które otrzymały Zolgensma i wyniki są obiecujące, ich stan się poprawia a przynajmniej nie pogarsza. 
Twoja wypowiedz się nie trzyma kupy, skąd informacja o tych 5 latach, skoro lek dopiero co został wprowadzony? Wiesz jak działa terapia genowa? To nie jest lek jak inne, który jest metabolizowany w jednostce czasu do zera. Spinraza a Zolgensma to dwie różne rzeczy.

Mozliwe, ze wyniki leczenia tych dzieci(zwłaszcza tych, które zostały pozno zdiagnozowane) nie będą takie jakbyśmy tego oczekiwali. Nie sądzę, żeby każde z nich było w przyszłości pełnosprawne, ale lek poprawi jakość ich życia. Ale twoja wypowiedz jest bardzo zero jedynkowa i mam wrażenie ze nie podparta niczym poza informacjami ze zbiórek. Widziałaś zbiórki dzieci, które miały pecha urodzić się przed 2019 rokiem? To są prawdziwe tragedie, nie dziwie się ze rodzice chcą zapobiec temu.

Mama Alexa jest hematoonkologiem, w tej dziedzinie trzeba mieć ogromna wiedzę z genetyki.

5 godzin temu, Gość Researcher napisał:

Koncern zarabia tyle, ile włożył w badania. Czy wy, które piszecie te komentarze, w ogóle macie pojęcie jak kosztowne są badania nad nowymi lekami? Dochodzenie do pozytywnych wyników badań i testów to są ogromne ilości osób zaangażowanych w proces badawczy i milion rzeczy po drodze. Kiedyś cena na pewno będzie niższa, powstaną być może generyki. Takie jest życie. 

Dokładnie, ciężko oczekiwać, ze koncerny będą wykładać podejrzewam, ze nie miliony a miliardy na badania, a ich wyniki oddawać za darmo. Tylko z czego mają opłacić kolejne badania i wszystkie koszty, które ponieśli do tej pory? Tworzenie leku nie polega na zmieszaniu mąki jajka i wody w garnku, to są olbrzymie technologie, sprzęty, maszyny, wiedza.

Poniżej komentarze z fejsbuka, które wytłumaczom paniom niezorientowanym w nauce, medycynie i ekonomii:

"1. Jest to lek do terapii genowej, czyli za pomocą specjalnego wirusa zmienia materiał genetyczny pacjenta tak aby organizm produkował białko którego w wyniku mutacji nie produkuje
2. Opracowanie takiego leku, badania kliniczne oraz produkcja są piekielnie drogie, tym bardziej, że terapie genowe to nowa ścieżka rozwoju medycyny
3. SMA to bardzo rzadka choroba, do tego nie każdy chory kwalifikuje się do podania leku, z tego powodu zapotrzebowanie jest niewielkie i nie ma korzyści z ekonomii skali"

"Wolny rynek. Niewielka liczba chorych, z których kazdy może dostac lek tylko raz. Ktoś to tak skalkulował, żeby lata przeznaczone na wprowadzenie go na rynek i zmarnowane na próbie pracy nad innymi zwróciły się i lek przyniósł zysk firmie."

"Koszt wprowadzenia na rynek leków do terapii genowej nie jest znacznie wyższy od innych leków. Obecnie średni koszt od pomysłu do produktu to pomiędzy 1,2 a 1,6 mld EUR. Jeśli jest to lek na powszechną dolegliwość (np. nadciśnienie) to koszt leku w aptece nie będzie oszałamiający. Jeśli jednak targetem jest choroba rzadka (np. 10.000 pacjentów na świecie) to cena pojedynczej dawki będzie bardzo wysoka."

"Cena wynika w duzej mierze z tego, ze jest to kwota duzo nizsza niz koszt opieki nad pacjentem SMA nieleczonym na przestrzeni lat."

a jako podsumowanie:

"Bo tak działa natura. Nie trzeba tu mieszać Boga, ani nikogo innego. Geny mutują i powodują choroby. A nauka wytwarza leki, tak jak ta terapia genowa w przypadku SMA."

A prywatnie jest mi oczywiście bardzo, bardzo przykro i współczuję rodzicom tych dzieci. Jest to jednak nauka dla innych - nie szczędźmy pieniędzy na badania genetyczne, nawet jeśli wydaje się nam że jesteśmy całkowicie zdrowi. 

Może mi ktoś powiedzieć, skąd taka rozbieżność w zbiórkach? W sensie u Kacpra R. do zebrania 8 milionów, a z kolei i Julii kwota sięga 10 milionów. Z czego to wynika? Nie pytam złośliwie , może po prostu przeoczyłam informacje.

Dnia 7.01.2020 o 00:15, Gość Gosc napisał:

Może mi ktoś powiedzieć, skąd taka rozbieżność w zbiórkach? W sensie u Kacpra R. do zebrania 8 milionów, a z kolei i Julii kwota sięga 10 milionów. Z czego to wynika? Nie pytam złośliwie , może po prostu przeoczyłam informacje.

Tez się zastanawiałam, podobno jest jeden taki ośrodek w USA i jeden w Europie, nie wiem skąd różnice w kosztorysach 

U mnie w mieście jest jeden Franek, małe dziecko.Całe miasto zbierało pieniądze na leczenie innego chłopca by tu nagle pojawił się on.Wszystkie te dzieci potrzebują 10 mln.

jest też Tosia z Oleśnicy

Straszna choroba, az się płakać chce jak się patrzy na te dzieciaczki  Mam nadzieje, ze zbiórka każdego z dzieci się zapełni na zielono. Alex już niedługo wylatuje, przetrze szlaki dla reszty

Dnia 7.01.2020 o 00:15, Gość Gosc napisał:

Może mi ktoś powiedzieć, skąd taka rozbieżność w zbiórkach? W sensie u Kacpra R. do zebrania 8 milionów, a z kolei i Julii kwota sięga 10 milionów. Z czego to wynika? Nie pytam złośliwie , może po prostu przeoczyłam informacje.

Kacper ma zebrany milion w innej fundacji jeszcze. Niektórzy też doliczają koszt pobytu i dojazdu, a niektórzy nie. Rodzice Alexa koszt wylotu wzięli na siebie np.

Po podaniu leku dziecko musi być w stanach jeszcze 4msc na obserwacji. 

Naughty Bitch, gkupoty gadasz. Można na YouTube obejrzeć wyniki terapii u dzici z  USA i są bardzo dobre